24 kwiecień 2019

Na choroby rzadkie w Polsce cierpi 3 mln osób. Ich największym problemem jest brak dostępu do nowoczesnych terapii

W Polsce z chorobami rzadkimi lub ultrarzadkimi boryka się od 2,3 mln do nawet 3 mln osób. Podstawową potrzebą pacjentów jest dostęp do leczenia, ale możliwość włączenia skutecznej terapii istnieje tylko w 3–5 proc. wszystkich tego typu schorzeń. Na dodatek wiele z nich w Polsce nie podlega refundacji. Tymczasem szybkie wdrożenie leczenia zwiększa szansę chorego na relatywnie normalne funkcjonowanie i utrzymanie aktywności zawodowej, co zmniejsza obciążenia dla budżetu państwa. Dlatego pilnie potrzebne są zmiany w zakresie finansowania innowacyjnych terapii.

Szacuje się, że obecnie w Unii Europejskiej od 5 do 8 tys. chorób rzadkich dotyka 6–8 proc. ludności, czyli około 27–36 mln osób. Według unijnej definicji za rzadką uznawana jest choroba, która występuje nie częściej niż u pięciu osób na każde 10 tys. Jednak większość pacjentów cierpi na choroby, które występują jeszcze rzadziej, tj. jeden przypadek na 100 tys. osób.

– Na świecie jest około 8 tys. chorób rzadkich, lecz tylko na 5 proc. z nich jest dostępne skuteczne leczenie – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes Wojciech Nadolski ze Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego w Polsce.

Jak wynika z danych Uczelni Łazarskiego („Choroby rzadkie w Polsce – stan obecny i perspektywy") w Polsce z chorobami rzadkimi lub ultrarzadkimi boryka się ok 2,3 do nawet 3 mln osób. Opieka systemowa nad takimi pacjentami kuleje – brakuje ośrodków referencyjnych dedykowanych leczeniu chorób rzadkich, w ramach NFZ nie przewidziano też specjalnego budżetu na finansowanie leków sierocych stosowanych w leczeniu takich schorzeń.

Jest to jedno z największych wyzwań dla systemu służby zdrowia. Ze względu na ich specyfikę i sporadyczne występowanie, profilaktyka praktycznie nie istnieje, a diagnostyka jest utrudniona.

– To są choroby, w których niełatwo postawić diagnozę. Wymagają wiedzy eksperckiej i dobrego dostępu do ośrodków, które taką wiedzą dysponują. W przypadku chorób rzadkich potrzebna jest również gama działań, które pozwolą pacjentom korzystać z wielodyscyplinarnej opieki, lecz także szersze spojrzenie – lepszy dostęp do edukacji dla osób niepełnosprawnych, wsparcie dla opiekunów chorych. Mamy nadzieję, że te wszystkie działania zostaną wymienione i zaadresowane w Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich – mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk z Katedry i Kliniki Neurologii WUM.

W Polsce nie funkcjonuje specjalistyczna opieka społeczna dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Ciężar tej opieki w większości przejmuje rodzina i bliscy, a – jak wynika z danych Uczelni Łazarskiego – prawie 80 proc. rodzin, w których występuje choroba rzadka, ubożeje.

Podstawowym problemem pacjentów jest jednak dostęp do leczenia. Możliwość włączenia skutecznej terapii istnieje tylko w 3–5 proc. wszystkich tego typu schorzeń. Na dodatek wiele z nich w Polsce nie podlega refundacji.

– Choroba Fabry’ego jest świetnym przykładem na to, jak działają wszystkie inne choroby rzadkie na świecie – potrzebny jest lek, który szybko powstrzyma jej rozwój – podkreśla Wojciech Nadolski. – Chorym towarzyszy nieznośny ból stóp, dłoni oraz postępujące wyniszczenie całego organizmu, zaczynając od serca, po uszkodzenie nerek i ośrodkowego układu nerwowego. Chorym brakuje enzymu, który rozkłada lipidy. Te odkładają się w każdej komórce ciała i niszczą powoli, dlatego tak ważne jest, żeby podać leki jak najszybciej. Chorzy oczekują dostarczenia im leczenia, zanim choroba się rozwinie, doprowadzi do ich niepełnosprawności, przejścia na rentę i uzależnienia od pomocy innych osób.

Jak podkreśla, w Polsce są dostępne dwie enzymatyczne terapie zastępcze, jednak nie podlegają refundacji – w przeciwieństwie do większości krajów Unii Europejskiej.

Więcej szczęścia mają pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni – lek na to rzadkie schorzenie został objęty finansowaniem ze środków publicznych w końcówce ubiegłego roku.

– Decyzja o refundacji leczenia w rdzeniowym zaniku mięśni była rzeczywiście decyzją przełomową, ono staje się w tej chwili dostępne dla ogromnej grupy. Natomiast lista chorób rzadkich jest znacznie dłuższa, a liczba tych chorób, w których dostępna jest farmakoterapia, cały czas jest bardzo skromna. Wielu pacjentów nadal czeka na tę szansę na dostęp do farmakoterapii – podkreśla prof. Anna Kostera-Pruszczyk.

– Nowoczesne terapie to oczywiście postęp w medycynie, to możliwość skuteczniejszego, lepszego, bardziej efektywnego leczenia. Oczywiście za tym idą również rosnące koszty dla systemu, ale dla ratowania zdrowia i życia warto te dodatkowe pieniądze znajdować – dodaje Tomasz Latos, zastępca przewodniczącego sejmowej Komisji Zdrowia.

Eksperci podkreślają, że szybkie wdrożenie odpowiedniej terapii i leczenia farmakologicznego znacząco zwiększa szansę chorego na relatywnie normalne funkcjonowanie i utrzymanie aktywności zawodowej, co w efekcie zmniejsza obciążenia dla budżetu państwa. Dlatego pilnie potrzebne są zmiany w zakresie finansowania innowacyjnych terapii.

źródło: newseria.pl

REKLAMA

Kalendarz Wydarzeń / Koncertów / Imprez w Poznaniu

kiedy
2019-08-05 19:00
miejsce
Sala Ziemi, Poznań, ul. Głogowska 14
wstęp biletowany
kiedy
2019-08-09 19:00
miejsce
Pub Mad Max reaktywacja, Poznań,...
wstęp biletowany
kiedy
2019-08-09 19:00
miejsce
Pub Mad Max reaktywacja, Poznań,...
wstęp biletowany
kiedy
2019-08-10 19:00
miejsce
9 Stóp ACKiS, Poznań, Piątkowska 92
wstęp biletowany




Szanowny Czytelniku!

Przypominamy podstawowe informacje z zakresu przetwarzania danych dostarczanych przez Ciebie podczas korzystania z naszych serwisów.
Zamykając ten komunikat (kliknięcie w przycisk "Przejdź Dalej" lub "X"), zgadzasz się na wskazane poniżej działania.


Stosowanie plików cookies i innych technologii

Wraz z naszymi partnerami stosujemy pliki cookies (ciasteczka) i inne pokrewne technologie, które mają na celu:
- Zapewnienie bezpieczeństwa podczas korzystania z naszych stron
- Ulepszenie świadczonych przez nas usług poprzez wykorzystanie danych w celach analitycznych i statystycznych
- Poznanie Twoich preferencji na podstawie sposobu korzystania z naszych serwisów
- Wyświetlanie spersonalizowanych reklam, które odpowiadają Twoim zainteresowaniom

Zakres wykorzystywania plików cookies możesz określić w ustawieniach Twojej przeglądarki. Bez wprowadzenia zmian ustawień, informacje w plikach cookies mogą być zapisywane w pamięci Twojego urządzenia.


Administratorzy danych

Administratorem tych danych jesteśmy my, czyli Twoje-Miasto Sp. z o.o., ul. Legionów 57A 86-300 Grudziądz jak również nasi Zaufani Partnerzy z którymi współpracujemy. Najczęściej ta współpraca ma na celu dostosowywanie reklam, które widzisz na naszych stronach do Twoich potrzeb i zainteresowań oraz wykonywanie różnych badań mających na celu polepszanie usług internetowych i dostosowywanie ich do potrzeb użytkowników. Szczegółowe informacje dotyczące administratorów znajdują się w Polityce Prywatności.


Jak wykorzystujemy Twoje dane

W ramach świadczonych przez nas usług staramy się wyświetlać reklamy odpowiadające Twoim zainteresowaniom, które dotyczą naszych produktów oraz produktów klientów korzystających z naszych usług reklamowych (marketing bezpośredni). W tym celu wykorzystujemy informacje zapisywane w plikach cookies, które otrzymujemy podczas korzystania z naszych stron. Nasze działania podejmowane są zgodnie z obowiązującym prawem w ramach tzw. uzasadnionego interesu administratora danych, ponieważ chcemy, by wszystkie nasze usługi, w tym wyświetlane reklamy, były najlepiej dopasowane do potrzeb użytkownika.


Wykorzystywanie Twoich danych przez naszych partnerów

Podobne działania w celach marketingowych podejmują nasi Zaufani Partnerzy, którym udostępniamy powierzchnię reklamową na naszych stronach. Wśród Zaufanych Partnerów znajdują się dostawcy technologii reklamowej, sieci reklamowe, domy mediowe, agencje interaktywne oraz reklamodawcy.
Nasi partnerzy gromadzą i wykorzystują informacje określające Twój sposób korzystania z naszych serwisów. Dzięki temu wyświetlają reklamy najbardziej dopasowane do uzyskanych informacji oraz udostępniają je innym podmiotom wyświetlającym lub zlecającym reklamę w Internecie.
W związku z reformą prawa ochrony danych osobowych nasi partnerzy potrzebują Twojej zgody na działania, których dokonują na naszych stronach. W przypadku jej udzielenia nasi partnerzy będą mogli, w ramach uzasadnionego interesu, wykorzystać Twoje informacje także dla celów analitycznych służących ocenie skuteczności podejmowanych działań marketingowych.
Pamiętaj, że ewentualna zgoda jest Twoją dobrowolną decyzją, natomiast brak jej udzielenia może wpłynąć na Twój komfort korzystania z naszych serwisów. Reklamy nieodpowiadające zainteresowaniom użytkownika są nie tylko nieatrakcyjne, ale i drażniące dla odbiorcy.

Zgodę możesz udzielić poprzez zamknięcie tego komunikatu (kliknięcie w przycisk "Przejdź do serwisu" lub "X"). Udzieloną zgodę możesz w każdej chwili wycofać, co jednak nie będzie równoznaczne z tym, że korzystanie z tych informacji do czasu wycofania zgody było niezgodne z prawem.


Jakie masz prawa?

Masz pełne prawo do zgłoszenia podmiotowi wykorzystującemu Twoje dane osobowe żądania dostępu do tych informacji, ich poprawiania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania. Pamiętaj jednak, że nie w każdym przypadku możliwe jest zrealizowanie Twoich praw w odniesieniu do informacji zapisanych w plikach cookies.

Więcej szczegółów znajdziesz w naszej Polityce Prywatności.

email:
hasło:
 
bezpieczne logowanie SSL
zapomniałem hasła | zarejestruj się